關(guān)于印發(fā)《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2023-2025年）》的通知

滬科規(guī)〔2023〕10號

各有關(guān)單位：

經(jīng)市政府同意，現(xiàn)將《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2023-2025年）》印發(fā)給你們，請認(rèn)真推進(jìn)落實。

特此通知。

上海市科學(xué)技術(shù)委員會

上海市經(jīng)濟(jì)和信息化委員會

上海市衛(wèi)生健康委員會

2023年8月31日

上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2023-2025年）

細(xì)胞與基因治療是全球科技與產(chǎn)業(yè)競爭的重要“新賽道”。為貫徹落實《上海市建設(shè)具有全球影響力的科技創(chuàng)新中心“十四五”規(guī)劃》，深入實施《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2022-2024年）》，推動基因治療與細(xì)胞治療協(xié)同發(fā)展，加快打造生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新“核爆點”和產(chǎn)業(yè)發(fā)展“集聚區(qū)”，特制定本行動方案。

一、指導(dǎo)思想

以習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，深入貫徹落實黨的二十大精神，立足新發(fā)展階段，完整、準(zhǔn)確、全面貫徹新發(fā)展理念，構(gòu)建新發(fā)展格局，推動高質(zhì)量發(fā)展，始終堅持“四個面向”，針對基因治療學(xué)科交叉范圍廣、技術(shù)開發(fā)壁壘高、臨床應(yīng)用挑戰(zhàn)多、產(chǎn)業(yè)發(fā)展?jié)摿Υ蟮忍攸c，堅持研發(fā)與轉(zhuǎn)化并重、創(chuàng)新與服務(wù)并進(jìn)，全力突破關(guān)鍵核心技術(shù)、提高臨床研究和轉(zhuǎn)化能力、推動生產(chǎn)工藝進(jìn)步、優(yōu)化產(chǎn)業(yè)發(fā)展生態(tài)，全面提升上?；蛑委熆萍紕?chuàng)新策源能力和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級。

二、基本原則

——堅持創(chuàng)新策源，加強(qiáng)戰(zhàn)略布局。面向世界科技前沿，強(qiáng)化基礎(chǔ)研究前瞻布局，推動基礎(chǔ)理論和方法創(chuàng)新，提升原始創(chuàng)新能力；面向全產(chǎn)業(yè)鏈，強(qiáng)化關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)布局，力爭突破一批底層技術(shù)，為催生一批重磅創(chuàng)新產(chǎn)品提供支撐。

——堅持全鏈發(fā)展，加強(qiáng)四鏈融合。建立全鏈條資源配置機(jī)制，推動創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈、人才鏈深度融合；強(qiáng)化產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同，疏通基礎(chǔ)研究、應(yīng)用研究和產(chǎn)業(yè)化雙向鏈接的快車道，推動創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化，構(gòu)建基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展新格局。

——堅持產(chǎn)業(yè)導(dǎo)向，加強(qiáng)政策保障。創(chuàng)新體制機(jī)制，促進(jìn)創(chuàng)新策源和產(chǎn)業(yè)發(fā)展；完善政策保障體系，推進(jìn)有效市場和有為政府有機(jī)結(jié)合，加快人才、技術(shù)、資金等創(chuàng)新要素集聚，營造優(yōu)良的產(chǎn)業(yè)發(fā)展生態(tài)。

三、主要目標(biāo)

到2025年，上?；蛑委熆萍紕?chuàng)新策源能力進(jìn)一步增強(qiáng)，臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用能力進(jìn)一步提升，創(chuàng)新體系進(jìn)一步完善，產(chǎn)業(yè)生態(tài)進(jìn)一步優(yōu)化，成為基因治療科技創(chuàng)新重要策源地，為產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供新動力。

——創(chuàng)新策源能力持續(xù)提升。建設(shè)提升20家以上基因治療相關(guān)創(chuàng)新基地和平臺（重點實驗室、技術(shù)創(chuàng)新中心等），基本形成自主可控的基因治療技術(shù)創(chuàng)新體系；涌現(xiàn)一批創(chuàng)新成果，在基因編輯、藥物遞送等領(lǐng)域形成一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)的關(guān)鍵核心技術(shù)。

——臨床轉(zhuǎn)化能力持續(xù)增強(qiáng)。建設(shè)5個以上基因治療及相關(guān)領(lǐng)域臨床醫(yī)學(xué)研究中心和示范性研究型病房；探索建設(shè)基因治療特色研究型醫(yī)院；新增臨床試驗批件5個以上。

——產(chǎn)業(yè)活力持續(xù)躍升。建設(shè)提升基因治療相關(guān)領(lǐng)域研發(fā)、制備、檢測、中試和生產(chǎn)等公共服務(wù)平臺；引進(jìn)培育15家以上基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)軍和骨干企業(yè)；1-2個創(chuàng)新產(chǎn)品申請上市。

四、重大任務(wù)

（一）提升創(chuàng)新策源能力

1. 開展基礎(chǔ)研究前瞻布局

加強(qiáng)疾病遺傳和發(fā)病機(jī)制、基因編輯、藥物遞送等領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究，挖掘基因治療新靶點，探索基因表達(dá)與調(diào)控新路徑，研究靶向遞送新策略，開發(fā)腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病等復(fù)雜多基因疾病的基因治療新方法，夯實基因治療藥物創(chuàng)新的科學(xué)基礎(chǔ)。

2. 開展關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)

加強(qiáng)核酸序列設(shè)計與合成、基因編輯等基因操控新工具、藥物遞送新載體等領(lǐng)域攻關(guān)，推動人工智能、合成生物學(xué)等前沿技術(shù)與基因治療相關(guān)技術(shù)交叉融合，突破核心關(guān)鍵技術(shù)，構(gòu)建自主可控的基因治療技術(shù)創(chuàng)新體系，支持產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

3. 開展關(guān)鍵設(shè)備材料自主研制

加強(qiáng)切向流過濾系統(tǒng)、脂質(zhì)體高壓均質(zhì)機(jī)、一次性生物反應(yīng)器等核心設(shè)備，病毒、核酸酶、小向?qū)Ш颂呛怂岬汝P(guān)鍵原材料與物料，及無血清培養(yǎng)基、濾膜等關(guān)鍵耗材的攻關(guān)，促進(jìn)基因治療研發(fā)及生產(chǎn)供應(yīng)鏈自主可控。

（二）提升臨床研究轉(zhuǎn)化能力

4. 加強(qiáng)臨床研究能力建設(shè)

對標(biāo)國際一流標(biāo)準(zhǔn)，建設(shè)若干基因治療及相關(guān)領(lǐng)域臨床醫(yī)學(xué)研究中心，加速臨床研究和轉(zhuǎn)化；探索建設(shè)基因治療特色研究型醫(yī)院和示范性研究型病房，促進(jìn)基因治療藥物臨床試驗和產(chǎn)品開發(fā)；建立腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病等重大疾病的專病隊列，建設(shè)隊列開放共享平臺，推進(jìn)基因治療產(chǎn)品開發(fā)和技術(shù)攻關(guān)；推動醫(yī)療機(jī)構(gòu)制定相關(guān)規(guī)章制度，促進(jìn)規(guī)范開展臨床研究。

5. 推動醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展臨床研究

鼓勵本市醫(yī)療機(jī)構(gòu)在基因治療領(lǐng)域，承擔(dān)本市企業(yè)新藥臨床試驗、按照相關(guān)規(guī)定自主開展研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）等項目，在完成相關(guān)研究工作后，根據(jù)項目入組人數(shù)，按照每人5萬元標(biāo)準(zhǔn)擇優(yōu)給予醫(yī)療機(jī)構(gòu)資助，每個項目資助總額不超過50萬元，每個醫(yī)療機(jī)構(gòu)每年累計資助不超過500萬元。

6. 優(yōu)化倫理審查和人類遺傳資源審批服務(wù)

發(fā)揮市級醫(yī)院倫理委員會聯(lián)盟作用，研究制訂倫理快速審查等工作規(guī)則和標(biāo)準(zhǔn)，建立市級醫(yī)院倫理審查結(jié)果互認(rèn)機(jī)制；充分發(fā)揮上海市醫(yī)學(xué)倫理專家委員會、上海市臨床研究倫理委員會作用，組織開展基因治療領(lǐng)域相關(guān)倫理的研究、咨詢、服務(wù)和培訓(xùn)，提升醫(yī)療機(jī)構(gòu)倫理審查能力。發(fā)揮上海浦東人類遺傳資源管理服務(wù)站作用，加強(qiáng)《人類遺傳資源管理條例實施細(xì)則》宣貫，推進(jìn)基因治療相關(guān)企業(yè)加強(qiáng)人類遺傳資源專員隊伍建設(shè)，提高服務(wù)質(zhì)量。

（三）提升公共服務(wù)能力

7. 加強(qiáng)科技創(chuàng)新基地體系建設(shè)

建設(shè)上海市前沿生物技術(shù)研究院，加強(qiáng)前沿生物基礎(chǔ)研究和技術(shù)攻關(guān)，探索實踐人工智能賦能、臨床準(zhǔn)備隊列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究范式；建設(shè)提升基因治療領(lǐng)域重點實驗室、技術(shù)創(chuàng)新中心、企業(yè)技術(shù)中心等創(chuàng)新基地，提高基因治療等領(lǐng)域創(chuàng)新策源能力和成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用水平。

8. 加強(qiáng)專業(yè)孵化器和創(chuàng)新平臺建設(shè)

建設(shè)提升一批高質(zhì)量專業(yè)孵化器，孵育新技術(shù)，孵化新企業(yè)；搭建智能化工藝研發(fā)平臺、自動化檢測平臺、模塊化中試放大平臺等功能平臺，建立符合生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）的基因治療及相關(guān)領(lǐng)域工程化功能平臺服務(wù)體系，加速概念驗證、產(chǎn)品檢測和中試放大，縮短研發(fā)、臨床與生產(chǎn)周期，進(jìn)一步優(yōu)化創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)生態(tài)。

9. 加強(qiáng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展服務(wù)能力建設(shè)

鼓勵CRO/CDMO等市場主體圍繞基因治療藥物企業(yè)需求，建設(shè)優(yōu)化載體文庫篩選、制劑灌裝、產(chǎn)品評價等第三方服務(wù)平臺，為相關(guān)單位提供病毒庫建立和儲存、制劑開發(fā)和生產(chǎn)、基因治療產(chǎn)品質(zhì)量評價等服務(wù)，提升產(chǎn)業(yè)服務(wù)能力。

（四）提升產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級

10. 強(qiáng)化“1+1”產(chǎn)業(yè)空間布局

以浦東張江細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)園等為核心，建設(shè)比肩國際的基因產(chǎn)業(yè)地標(biāo)，打造基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展聚集區(qū)；以閔行浦江基因未來谷等園區(qū)為依托，打造集研發(fā)、檢測、制造為一體的基因治療產(chǎn)業(yè)鏈?zhǔn)痉秴^(qū)；結(jié)合基因治療產(chǎn)業(yè)需求，強(qiáng)化產(chǎn)業(yè)基地公共設(shè)施配套與綜合服務(wù)體系建設(shè)。

11. 優(yōu)化企業(yè)發(fā)展生態(tài)

引導(dǎo)原材料和試劑、遞送載體、設(shè)施設(shè)備以及研發(fā)服務(wù)等上下游產(chǎn)業(yè)鏈企業(yè)集聚發(fā)展，營造全面便捷的產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)體系；建立產(chǎn)學(xué)研投聯(lián)盟；加快制訂關(guān)鍵原料、生產(chǎn)制備、質(zhì)量檢測、存儲運輸?shù)阮I(lǐng)域的標(biāo)準(zhǔn)并積極推廣使用，提升產(chǎn)業(yè)鏈標(biāo)準(zhǔn)化水平；推動建設(shè)上海市創(chuàng)新生物制品質(zhì)量檢驗檢測中心，提升相關(guān)產(chǎn)品檢測能力。

12. 推進(jìn)企業(yè)國際化發(fā)展

在風(fēng)險可控的前提下，支持符合條件的多元化投資主體按照相關(guān)法律法規(guī)開展人體細(xì)胞、基因技術(shù)研發(fā)和推進(jìn)產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，推動產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈協(xié)同發(fā)展和深度融合；支持開展國際化交流與合作，深度融入國際先進(jìn)技術(shù)與監(jiān)管體系，提升基因治療企業(yè)國際化發(fā)展水平。

五、保障措施

（一）設(shè)立“上海市基因治療科技創(chuàng)新重大專項”

面向基因治療等前沿生物技術(shù)領(lǐng)域，組織實施創(chuàng)新專項，推動基礎(chǔ)研究、臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)品開發(fā)，創(chuàng)新科學(xué)理論和方法，形成一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)的關(guān)鍵核心技術(shù)和創(chuàng)新產(chǎn)品。

（二）加快產(chǎn)品審評與應(yīng)用

充分發(fā)揮國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評檢查長三角分中心作用，為本市重點基因治療在研產(chǎn)品注冊申報提供事前事中指導(dǎo)和服務(wù)；探索建立基因治療監(jiān)管科學(xué)研究基地，為提升產(chǎn)品監(jiān)管水平提供支撐；鼓勵開展真實世界研究，探索將真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用于罕見病基因治療藥物臨床評價。

（三）強(qiáng)化知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)和應(yīng)用

對于通過PCT途徑向國外申請且經(jīng)過有關(guān)專利審查機(jī)構(gòu)實審，獲得授權(quán)的基因治療領(lǐng)域國際發(fā)明專利，按照注冊費、審查費等官方費用的50%予以資助，每件不超過2萬元，每項PCT國際申請資助不超過5個國家或地區(qū)；支持重點企業(yè)申報上海市知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)中心快速預(yù)審服務(wù)備案主體，提高專利申請質(zhì)量與評審速度，提升企業(yè)知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)和風(fēng)險應(yīng)對能力。

（四）強(qiáng)化財稅政策支持

對已在國內(nèi)開展臨床試驗，由本市注冊企業(yè)獲得上市許可并在本市生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，給予最高3000萬元的資金支持，每個單位每年累計支持額度不超過1億元；推動本市基因治療產(chǎn)品進(jìn)入“適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單”，切實保障患者用藥需求。

（五）完善保險支持舉措

積極推薦符合條件的上市基因治療創(chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄，探索多元復(fù)合的支付方式；支持罕見病等領(lǐng)域基因治療藥物納入“滬惠?！钡然菝裥蜕虡I(yè)醫(yī)療保險范圍；發(fā)揮多層次商業(yè)醫(yī)療保險作用，推動本市企業(yè)、商業(yè)保險公司及醫(yī)療機(jī)構(gòu)等探索分期付費、按療效付費等創(chuàng)新支付模式；支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)、企業(yè)等投保人體臨床試驗相關(guān)責(zé)任保險，對符合條件的主體保費給予50%的財政補(bǔ)貼，單個保單的補(bǔ)貼不超過50萬元。

（六）加大金融支撐力度

統(tǒng)籌用好政府引導(dǎo)基金、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)股權(quán)投資基金等，引導(dǎo)社會資本共同加大對初創(chuàng)期、成長期基因治療企業(yè)的支持力度；對成功引入股權(quán)融資5000萬元人民幣（以實際到位金額計算）以上的基因治療企業(yè)，按照實際獲得股權(quán)融資額給予不超過2%的資助，每個企業(yè)每年不超過1000萬元；鼓勵在滬銀行推出更多金融服務(wù)產(chǎn)品，支持“新藥貸”等應(yīng)用于基因治療領(lǐng)域；深化“浦江之光”行動，支持基因治療相關(guān)企業(yè)在科創(chuàng)板等境內(nèi)外資本市場上市；強(qiáng)化券商等金融機(jī)構(gòu)對優(yōu)質(zhì)基因治療企業(yè)的上市服務(wù)；推動在境外上市的優(yōu)秀基因治療公司等科技企業(yè)回歸上交所科創(chuàng)板上市。

（七）加強(qiáng)創(chuàng)新人才引育

持續(xù)發(fā)揮“海聚英才”品牌影響力，大力引進(jìn)高端人才；實施基因治療行業(yè)高端技術(shù)人才評定項目，推薦基因治療領(lǐng)域重點單位納入人才引進(jìn)重點機(jī)構(gòu)名單；加大啟明星、學(xué)術(shù)/技術(shù)帶頭人、產(chǎn)業(yè)菁英等專項對基因治療相關(guān)人才的支持力度；在基因治療領(lǐng)域試點設(shè)置工程碩博士培養(yǎng)項目，探索駐企培養(yǎng)工程碩博士新模式；鼓勵基因治療領(lǐng)域企事業(yè)單位設(shè)立博士后科研工作站或入駐博士后創(chuàng)新實踐基地，支持博士后人員申報上海市“超級博士后”項目，培育符合產(chǎn)業(yè)發(fā)展需求的科研人才；依托基因治療領(lǐng)域相關(guān)產(chǎn)業(yè)平臺，加強(qiáng)人才培訓(xùn)，完善企業(yè)專業(yè)技術(shù)人才隊伍建設(shè)。

（八）推動研發(fā)用物品及特殊物品通關(guān)便利化

推動基因治療領(lǐng)域研發(fā)用物品進(jìn)口試點工作，支持相關(guān)企業(yè)和研發(fā)用物品納入“白名單”；推進(jìn)基因治療領(lǐng)域特殊物品進(jìn)出境聯(lián)合監(jiān)管機(jī)制試點工作，支持重點企業(yè)申報聯(lián)合監(jiān)管機(jī)制試點單位，優(yōu)化基因治療研發(fā)與生產(chǎn)用相關(guān)重點原材料、物料等的審批流程，加快辦理通關(guān)手續(xù)。

來源： 上海人民政府